A Food and Drug Administration (FDA) apresenta proposta de um novo caminho para o desenvolvimento de terapias individualizadas
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA propôs um novo caminho para o desenvolvimento de terapias individualizadas com base em uma estrutura de mecanismos plausível. Se finalizada, a orientação estabeleceria um caminho para a agência autorizar medicamentos e biológicos individualizados visando condições genéticas específicas com causas biológicas conhecidas.
A orientação define terapias individualizadas como tratamentos que visam uma anormalidade fisiopatológica específica subjacente a uma doença ou condição que afeta um pequeno número de pacientes, para o qual um estudo controlado randomizado normalmente não é viável. Afirma que as terapias individualizadas devem ter como alvo uma anormalidade genética, celular ou molecular específica e devem ser projetadas para corrigir ou modificar a causa subjacente da doença.
Fonte: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-plausible-mechanism-framework-develop-individualized-therapies-target-specific