Anvisa atualiza situação sobre ELEVIDYS em audiência pública
17/06/2026
Nesta terça-feira (16/6), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) apresentou atualizações sobre a avaliação do medicamento de terapia gênica Elevidys, que obteve registro excepcional em novembro de 2024, suspenso no Brasil desde julho de 2025. A medida foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. O medicamento é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), e seu uso foi interrompido de forma preventiva após o surgimento de alertas graves de segurança do produto.
A atualização foi apresentada durante uma audiência na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. De acordo com o representante da Anvisa, o gerente da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas (GSTCO) João Batista Júnior, o cenário atual ainda requer cautela acerca da segurança a eficácia de longo prazo do medicamento, diante das lacunas de informação existentes.
A Anvisa confirmou na audiência que a empresa detentora do registro ainda não apresentou todos os dados previstos no Termo de Compromisso, que fazem parte do registro excepcional. O cumprimento do Termo de Compromisso é uma das condições para que as lacunas de informação sobre segurança e eficácia de longo prazo sejam respondidas e que o produto seja monitorado de forma eficiente.
Em julho de 2025, a Anvisa publicou a suspensão temporária da comercialização e do uso do medicamento por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A medida foi adotada após o surgimento de novas informações internacionais relacionadas a eventos adversos graves (óbitos), especialmente casos de insuficiência hepática aguda.
Desde a suspensão, a Anvisa também encaminhou uma série de exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre elas, estão a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda e análises detalhadas de causalidade dos casos reportados.
No processo de análises dos dados disponibilizados dos casos de óbitos e de relatórios de todos os pacientes, inclusive pacientes na faixa etária de 4 a 7 anos que utilizaram o produto, notou-se importantes efeitos hepatotóxicos, exigindo medidas adicionais de segurança.
Os dados apresentados na audiência indicam ainda que as informações disponíveis até o momento referentes ao monitoramento de pacientes após três anos de uso do Elevidys mostram uma tendência de queda dos marcos motores obtidos nos primeiros anos, que precisa ser tecnicamente investigada.
O medicamento Elevidys foi registrado no Brasil em dezembro de 2024 em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança. A aprovação ocorreu com base na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, que permite registros condicionais em situações específicas envolvendo terapias avançadas, doenças raras e cenários de elevada necessidade clínica ainda cercados por incertezas científicas.
A Anvisa afirmou que tem tratado o processo do Elevidys com prioridade máxima desde a submissão do registro e que segue em diálogo com a detentora do registro para receber os dados pendentes e definir os ajustes necessários para uma avaliação mais completa dos riscos e benefícios do produto no país.
Entenda
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, por impedir a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
No país, o Elevidys foi autorizado exclusivamente para tratamento da DMD e em pacientes deambuladores, ou seja: crianças que ainda mantêm capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, e que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Nos EUA, o produto chegou a ser suspenso e depois foi liberado. No Japão, o produto foi registrado em caráter excepcional, restrição de uso e com validade de 3 anos condicionada a apresentação de dados adicionais de segurança e eficácia. Já na Europa, o pedido de registro foi negado em razão das incertezas existentes.
FONTE:
https://www.biopharmadive.com/news/roche-elevidys-europe-trial-duchenne-gene-therapy-sarepta/817674